Vsebina
- Kaj je zdravilo sirota?
- Zakaj so nekatera zdravila "zdravila sirote"
- Spodbude za povečanje razvoja zdravil sirot
- Ameriški urad za razvoj izdelkov sirot
- Ameriški zakon o zdravilih sirotah iz leta 1983
- Učinek zakona o zdravilih sirotah v ameriških farmacevtskih izdelkih
- Primer zdravil, ki so na voljo zaradi zakona o zdravilih sirotah
- Mednarodne raziskave in razvoj zdravil sirot
- Odbor za zdravila sirote
- Uredba o zdravilih sirotah
Kaj je zdravilo sirota?
Zdravilo sirota je zdravilo (farmacevtsko), ki ostaja nerazvito zaradi pomanjkanja podjetja, ki bi zdravilo ugotovilo kot donosno.Pogosto je razlog, da zdravilo ni donosno, ta, da je sorazmerno malo ljudi, ki bodo zdravilo kupili, če ga primerjamo z raziskavami in razvojem, potrebnimi za izdelavo zdravila. Z enostavnimi besedami so zdravila sirote tista, od katerih podjetja ne pričakujejo, da bodo zaslužila veliko denarja, in namesto tega svoja prizadevanja usmerjajo v zdravila, ki bodo prinesla denar.
Zakaj so nekatera zdravila "zdravila sirote"
Farmacevtska (biološka) in biotehnološka podjetja nenehno raziskujejo in razvijajo nova zdravila za zdravljenje bolezni, nova zdravila pa pogosto prihajajo na trg. Ljudje, ki trpijo za redkimi boleznimi ali motnjami, po drugi strani ne vidijo enake pozornosti raziskav drog za svoje bolezni. To je zato, ker je njihovo število majhno, zato je tudi potencialni trg za nova zdravila za zdravljenje teh redkih bolezni (običajno imenovanih "zdravila sirote") majhen.
Redka bolezen se pojavi pri manj kot 200.000 posameznikih v ZDA ali manj kot 5 na 10.000 posameznikov v Evropski uniji. Vladne regulativne agencije v ZDA in Evropski uniji so tako sprejele ukrepe za zmanjšanje teh razlik v razvoju zdravil
Spodbude za povečanje razvoja zdravil sirot
Ob spoznanju, da v ZDA niso razvili ustreznih zdravil za redke motnje in da bodo farmacevtska podjetja dejansko utrpela finančno izgubo pri razvoju zdravil za redke bolezni, je ameriški kongres leta 1983 sprejel zakon o zdravilih sirotah.
Ameriški urad za razvoj izdelkov sirot
Ameriška uprava za hrano in zdravila (FDA) je odgovorna za zagotavljanje varnosti in učinkovitosti zdravil na trgu v ZDA. FDA je ustanovila Urad za razvoj izdelkov sirot (OOPD) za pomoč pri razvoju zdravil sirot (in drugih medicinskih izdelkov za redke motnje), vključno z raziskovanjem.
Zdravila sirote, tako kot druga zdravila, je treba z raziskavami in kliničnimi preskušanji še vedno najti varna in učinkovita, preden jih bo FDA odobrila za trženje.
Ameriški zakon o zdravilih sirotah iz leta 1983
Zakon o zdravilih sirotah spodbuja podjetja k razvoju zdravil (in drugih medicinskih izdelkov) za majhne trge posameznikov z redkimi motnjami (v ZDA 47 odstotkov redkih motenj prizadene manj kot 25 000 ljudi). Te spodbude vključujejo:
- Zvezni davčni dobropisi za opravljeno raziskavo (do 50 odstotkov stroškov) za razvoj zdravila sirote.
- Zagotovljeni sedemletni monopol na prodajo zdravil za prvo podjetje, ki je pridobilo dovoljenje FDA za trženje določenega zdravila. To velja samo za odobreno uporabo zdravila. FDA bi lahko odobrila tudi drugo vlogo za drugačno uporabo, družba pa bi imela izključne pravice trženja zdravila tudi za to uporabo.
- Opustitev pristojbin za vlogo za odobritev zdravil in letnih pristojbin za izdelke FDA.
Pred sprejetjem zakona o zdravilih sirotah je bilo za zdravljenje redkih bolezni na voljo le malo zdravil sirot. Od zakona je FDA odobrila več kot 200 zdravil sirot FDA za trženje v ZDA.
Učinek zakona o zdravilih sirotah v ameriških farmacevtskih izdelkih
Odkar je leta 1983 začel veljati Zakon o zdravilih sirotah, je bil odgovoren za razvoj številnih zdravil. Od leta 2012 je bilo v tem postopku odobrenih vsaj 378 zdravil, njihovo število pa še naprej narašča.
Primer zdravil, ki so na voljo zaradi zakona o zdravilih sirotah
Med odobrena zdravila spadajo tudi zdravila, kot so:
- Adrenokortikotropni hormon (ACTH) za zdravljenje infantilnih krčev
- Tetrabenazin za zdravljenje horeje, ki se pojavlja pri ljudeh s Huntingtonovo boleznijo
- Nadomestno zdravljenje z encimi za tiste z motnjami shranjevanja glikogena, Pompejevo boleznijo
Mednarodne raziskave in razvoj zdravil sirot
Tako kot ameriški kongres je tudi vlada Evropske unije (EU) prepoznala potrebo po povečanju raziskav in razvoja zdravil sirot.
Odbor za zdravila sirote
Evropska agencija za zdravila (EMEA), ustanovljena leta 1995, je odgovorna za zagotavljanje varnosti in učinkovitosti zdravil na trgu v EU. Združuje znanstvene vire 25 držav članic EU. Leta 2000 je bil ustanovljen Odbor za zdravila sirote (COMP), ki je nadziral razvoj zdravil sirot v EU.
Uredba o zdravilih sirotah
Uredba o zdravilih sirotah, ki jo je sprejel Evropski svet, spodbuja razvoj zdravil sirot (in drugih medicinskih izdelkov za redke motnje) v EU, med drugim:
- Opustitev pristojbin v zvezi s postopkom odobritve trženja.
- Zagotovljen desetletni monopol nad prodajo zdravil za prvo podjetje, ki je pridobilo dovoljenje za promet z zdravilom EMEA. To velja samo za odobreno uporabo zdravila.
- Dovoljenje za promet v Skupnosti - centraliziran postopek dovoljenja za promet, ki se razteza na vse države članice EU.
- Pomoč protokola, kar pomeni zagotavljanje znanstvenih nasvetov farmacevtskim družbam o različnih testih in kliničnih preskušanjih, potrebnih za zdravilo, ki se razvija.
Uredba o zdravilih sirotah je imela v EU enak blagodejni učinek kot zakon o zdravilih sirotah v ZDA, kar je močno povečalo razvoj in trženje zdravil sirot za redke motnje.
Bottom Line o zakonu o zdravilih sirotah
Takrat obstaja veliko polemik glede zakona o zdravilih sirotah, na eni strani je treba zdravljenje redkih bolezni, na drugi pa vprašanja o trajnosti. Na srečo so ta dejanja tako v ZDA kot v Evropi ozaveščala o številnih redkih boleznih, ki pa v seštevku niso tako redke.
- Deliti
- Flip
- E-naslov
- Besedilo