Srpastocelična anemija in hidroksiurea

Vsebina

• Kako hidroksiurea deluje pri srpocelični anemiji?
• Prednosti terapije s hidroksiureo
• Stranski učinki
• Kateri bolniki bi morali razmisliti o zdravljenju s hidroksiureo?
• Ali hidroksiurea povzroča raka?
• Ali lahko jemljem hidroksiureo med nosečnostjo?
• Ali lahko kdaj neham jemati hidroksiureo?

Trenutno je pri srpastocelični anemiji trenutno najboljše zdravilo, ki ga imamo za preprečevanje zapletov, hidroksiurea, včasih tudi skrajšano HU. Hydroxyurea je bila prvič razvita kot kemoterapevtsko zdravilo v šestdesetih letih prejšnjega stoletja. Sprva so ga uporabljali za širok spekter malignih stanj, vendar se pri srpastih celičnih boleznih uporablja že več kot 25 let. Hydroxyurea je edino zdravilo za zdravljenje anemije srpastih celic, ki ga je odobrila FDA (Uprava za hrano in zdravila).

Kako hidroksiurea deluje pri srpocelični anemiji?

Pri srpastocelični anemiji hidroksiureja pomaga telesu proizvajati več fetalnega hemoglobina (Hb F). To je hemoglobin, ki ga najdemo pri novorojenčkih. Novorojenčki z boleznimi srpastih celic v prvih mesecih življenja nimajo zapletov, ker fetalni hemoglobin preprečuje, da bi rdeče krvne celice srpale. To povečanje fetalnega hemoglobina pomaga ohranjati okrogle rdeče krvne celice namesto srpastih. Te okrogle rdeče krvne celice lahko gladko tečejo po žilah.

Prednosti terapije s hidroksiureo

V številnih študijah tako pri otrocih kot pri odraslih s srpastocelično anemijo so zdravljenje hidroksiureje povezovali z manj bolečimi krizami, manj dogodki akutnega prsnega sindroma (zapleti pljuč), zmanjšanjem potrebe po transfuziji in zmanjšanjem potrebe po hospitalizaciji. Hidroksiurea prav tako poveča hemoglobin in postane manj anemična. Poleg tega je bila terapija s hidroksiureo povezana z daljšo pričakovano življenjsko dobo pri odraslih s srpastocelično anemijo.

Stranski učinki

Glede na odmerke, ki se uporabljajo pri srpastocelični anemiji, so neželeni učinki razmeroma blagi. Izpadanje las, rane v ustih in povečano tveganje za okužbo, povezano s kemoterapijo, so redki. Hidroksiurea lahko zmanjša bele krvne celice, hemoglobin in trombocite. Zaradi tega neželenega učinka bo zdravnik natančno spremljal vaše število s popolno krvno sliko in številom retikulocitov. Občasno se pojavijo bolečine v trebuhu, ki pa so običajno blage in izzvenijo brez posega. Drugi neželeni učinek je zatemnitev nohtov, imenovana melanonihija. Na splošno lahko večina bolnikov poišče odmerek hidroksiureje, ki ga lahko prenaša z malo neželenimi učinki.

Kateri bolniki bi morali razmisliti o zdravljenju s hidroksiureo?

V skladu z najnovejšimi smernicami za upravljanje srpastih celic Nacionalnega inštituta za srce, pljuča in kri (del Nacionalnega inštituta za zdravje), objavljenimi leta 2014, je treba vsem otrokom s hemoglobinom SS in beta talasemijo srpa beta nuditi terapijo s hidroksiureo za preprečevanje zapletov po 9 mesecih starosti. Pri odraslih je treba razmisliti o zdravljenju s hidroksiureo pri bolnikih, ki imajo 3 ali več bolečih kriz na leto, bolečino, ki moti vsakodnevne aktivnosti, akutni sindrom prsnega koša v preteklosti ali hudo anemijo, ki moti vsakodnevne aktivnosti.

Ali hidroksiurea povzroča raka?

V preteklosti je bila to velika skrb. Bolniki, ki so se sprva zdravili s hidroksiureo, so imeli razmere, ki so povečevale tveganje za maligno bolezen (rak), ker pa so med zdravljenjem s hidroksureo zboleli za rakom, so to pripisali zdravilu. Pri bolezni srpastih celic je odgovor ne. Glede na študijo, objavljeno leta 2014, ki je posebej obravnavala bolnike s srpastocelično boleznijo, tisti, ki so jemali hidroksiureo, niso imeli večjega tveganja za raka v primerjavi s tistimi, ki niso jemali hidroksiureje.

Ali lahko jemljem hidroksiureo med nosečnostjo?

V tem času med nosečnostjo ni priporočljivo jemati hidroksiureje. Hidroksiurea je zdravilo razreda D, kar kaže, da obstaja tveganje za razvoj ploda. V majhnem številu primerov poročajo o normalni nosečnosti žensk s srpastoceličnimi boleznimi, ki so nadaljevale s hidroksiureo, vendar so potrebne dodatne informacije.

Ali lahko kdaj neham jemati hidroksiureo?

Ne, hidroksiurea ni zdravilo. Deluje samo, če ga vzamete po navodilih. Hidroksiurea je kronično zdravilo za kronično bolezen, podobno zdravilom, ki jih jemljejo ljudje z visokim krvnim tlakom vsak dan.