Preboji makularne degeneracije

Vsebina

• Vrste AMD
• Faze kliničnega preskušanja
• Nastajajoče zdravljenje mokre AMD
• Nastajajoče zdravljenje suhe AMD
• Beseda iz zelo dobrega

Starostna degeneracija rumene pege (AMD) je najpogostejši vzrok slepote v ZDA. Stanje je lahko v dveh oblikah, vključno z mokro AMD in suho AMD. Trenutno ni zdravila za AMD in ni na voljo nobenega zdravljenja suhe oblike bolezni (razen preventivnih ukrepov).

Znanstveniki si močno prizadevajo najti nove rešitve v obliki prebojev makularne degeneracije, novih zdravljenj in novih raziskav, ki lahko ljudem z AMD pomagajo, da čim dlje ohranijo svojo vizijo.

Vrste AMD

Suhi AMD in mokri AMD imata različne značilnosti.

Suha AMD

Suha AMD je najpogostejša oblika bolezni; vključuje prisotnost zelo majhnih rumenih oblog, imenovanih drusen, ki jih zdravniki lahko odkrijejo z očesnim pregledom.

Druseni so prisotni kot običajen del staranja; toda v AMD te vloge začnejo naraščati (po velikosti in / ali številu). To povečanje druzena lahko začne proces poslabšanja makule (ovalno rumenkasto območje blizu središča mrežnice).

Makula je odgovorna za jasen, neposreden vid). Retina je plast svetlobno občutljivih celic, ki sprožijo živčne impulze, ki se pošljejo v optični živec, nato pa potujejo v možgane, kjer nastajajo slike.

Z napredovanjem suhe AMD druzi začnejo rasti in / ali naraščati, centralni vid pa se lahko počasi zmanjšuje zaradi poslabšanja rumene pege.

Kaj pričakovati, če imate suho degeneracijo rumene pege

Mokri AMD

Suha AMD lahko preide v mokro obliko bolezni. Mokra AMD vključuje nenormalne krvne žile, ki se začnejo razvijati pod mrežnico. Mokra AMD pogosto zelo hitro napreduje in lahko povzroči, da ima oseba izgubo vida zaradi edema ali krvavitve teh nezrelih krvnih žil, kar povzroči hitro poškodbo makule.

Kaj vedeti o mokri degeneraciji rumene pege

Faze kliničnega preskušanja

Da bi razumeli, kje je potencialno novo zdravilo ali zdravilo, glede verjetnosti, da bo potrošniku na voljo, je pomembno, da malo razumemo medicinske raziskave.

Novo zdravilo ali zdravilo mora uspešno prestati več faz kliničnih preskušanj, preden se izdelek lahko trži ali prodaja javnosti. Obstaja več faz medicinskih študij, ki vključujejo:

• Faza I: Eksperimentalno zdravljenje ali zdravilo se testira na omejenem številu ljudi (običajno med 20 do 80 udeleženci študije). Ta začetna faza je namenjena testiranju varnosti zdravila in ugotavljanju morebitnih neželenih učinkov.
• Faza II: Ko se zdravilo ali zdravilo šteje za potencialno varno, vstopi v fazo II testiranja, katerega namen je še naprej opazovati njegovo raven varnosti. V tej fazi sodeluje večja skupina (običajno med 100 in 300 udeleženci študije).
• Faza III: Potem ko je zdravilo ali zdravljenje relativno varno in učinkovito, se ponovno testira (v preskušanju III. Faze), kjer znanstveniki ocenijo učinkovitost in varnost v primerjavi s standardnim zdravljenjem. V tej fazi sodeluje veliko večja skupina (približno 1000 do 3000) udeležencev študije. Ko zdravilo ali zdravljenje preide to fazo, je upravičeno do ocene za odobritev ameriške uprave za hrano in zdravila (FDA).
• Faza IV: Ko novo zdravilo ali zdravilo pridobi odobritev FDA, se ponovno preskusi v preskušanju faze IV, katerega namen je oceniti njegovo dolgoročno varnost in učinkovitost - pri tistih, ki jemljejo novo zdravilo ali prejemajo novo zdravljenje.

Kaj je namen kliničnih preskušanj?

Nastajajoče zdravljenje mokre AMD

Če imate starostno degeneracijo rumene pege, boste morda navdušeni, ko boste izvedeli, da je na obzorju nekaj zelo obetavnih novih zdravil in terapij.

Po podatkih Ameriške oftalmološke akademije je pred samo 20 leti, če je človek razvil mokro AMD, izguba vida neizogibna. Toda leta 2005 je prišlo do revolucionarnega novega zdravljenja, imenovanega anti-VEGF (vključno z zdravili, kot so Lucentis, Eylea in Avastin ), je na voljo.

Ta zdravila proti VEGF preprečujejo rast krvnih žil, nato nadzirajo uhajanje in upočasnjujejo škodo na makuli. Po mnenju strokovnjakov je zdravljenje zelo učinkovito pri ohranjanju osrednjega vida za ljudi z mokro AMD.

Kaj so zdravila proti VEGF?

Kratica VEGF, ki pomeni žilni endotelijski rastni faktor, je beljakovina, ki je pomembna za rast in razvoj novih krvnih žil. Ko jih injiciramo v oko, zdravila proti VEGF pomagajo ustaviti rast teh novih, nenormalnih krvnih žil.

Morda je glavna pomanjkljivost trenutnega zdravljenja mokre AMD dejstvo, da je treba injekcije (dajanje neposredno v zadnji del očesa) zdravil proti VEGF dajati vsake štiri do šest tednov.

Danes obstaja upanje za nove vrste zdravljenja proti VEGF, ki jih ne bo treba izvajati tako pogosto kot sedanji štiritedenski režim. Nekateri strokovnjaki pravijo, da lahko nekaj zdravljenj, ki se razvijajo danes, morda celo pozdravi bolezen.

Kako se zdravi starostna degeneracija makule

Genska terapija mrežnice

Obetavno novo zdravljenje mokre AMD vključuje gensko terapijo mrežnice kot alternativo mesečnim injekcijam v oči. Cilj genske terapije je zaposliti telo za izdelavo lastnega anti-VEGF z vstavitvijo neškodljivega virusa (imenovanega adeno-povezan virus / AAV), ki nosi gen anti-VEGF v DNK osebe.

Natančneje, genska terapija RGX-314 zahteva le eno injekcijo, vendar jo je treba izvesti s kirurškim postopkom. To zdravljenje se trenutno pripravlja na začetek faze II kliničnih preskušanj.

Študije o RGX-314

Zdaj, ko je FDA odobrila gensko terapijo mrežnice za druga stanja očesa mrežnice (razen AMD), se tovrstno zdravljenje zdi zelo obetavno za ljudi z AMD. RGX-314 bi lahko deloval blokiral VEGF še leta po njegovi uporabi; to pa bi pripomoglo k zaviranju razvoja simptomov mokre AMD, in sicer nezrelih krvnih žil, ki puščajo kri v mrežnico.

V kliničnem preskušanju faze I / II, v katerem je sodelovalo 42 ljudi, je to storilo 9 od 12 udeležencev študije ne zahtevajo nadaljnje injekcije proti VEGF šest mesecev po eni injekciji RGX-314. Poleg tega med študijo niso opazili neželenih učinkov.

ADVM-022

Druga potencialno učinkovita vrsta genske terapije se lahko daje ambulantno (na primer v zdravniški ordinaciji). Ta terapija se imenuje ADVM-022 in prehaja tudi v klinična preskušanja faze II. Ocenjuje se, da bi bili obe terapiji (ADVM-022 in tudi RGX-314) na voljo ljudem z mokro AMD že v treh letih (približno 2023).

Sistem za dostavo vrat

Port Delivery System (PDS) je zelo majhen (manjši od riževega zrna) aparat, ki lahko shranjuje zdravila proti VEGF. PDS se vsadi v oko med kirurškim posegom; deluje tako, da zagotavlja neprekinjeno sproščanje zdravil proti VEFG v oko.

Pristaniški sistem lahko ljudem z mokro AMD omogoči, da se v celoti izognejo injekcijam v oči. Postopek ljudem z mokro AMD omogoča do dve leti brez zdravljenja.

Zdravilo lahko napolnite z obiskom zdravniške ordinacije. Toda postopek za ponovno polnjenje zdravila je nekoliko bolj zapleten kot injekcije proti VEGF, ki so trenutno standardno zdravljenje mokre AMD.

To inovativno zdravljenje je zdaj v tretji fazi kliničnih preskušanj in bi lahko bilo na voljo za potrošniško uporabo v naslednjih treh letih (približno leta 2023).

Študija pristaniškega sistema Lucentis (Ranibizumab)

V randomiziranem kontroliranem kliničnem preskušanju faze II 2019 (ki je veljalo za zlato nalepko medicinskih študij), ki ga je objavila Ameriška oftalmološka akademija, je bila ocenjena varnost in učinkovitost pristaniškega sistema z zdravilom Lucentis (ranibizumab) proti VEGF za mokro zdravljenje AMD. U

Študija je pokazala, da je PDS dobro prenašal in da je pri ljudeh s starostno AMD povzročil odziv PDS, primerljiv z mesečnimi intravitrealnimi (znotraj očesa) injekcijami zdravljenja proti VEGF (ranibizumabu).

"Ugotovljeno je bilo, da PDS dobro prenaša in lahko zmanjša obremenitev zdravljenja [obremenitev zdravstvenega varstva zaradi kroničnih stanj] pri nAMD [starostni AMD], hkrati pa ohranja vid," so zapisali avtorji študije. študija zdravljenja z ranibizumabom PDS je (od leta 2020) napredovala v preskušanje III. faze.

Solze

Kapljice za oko Anti-VEGF za mokro AMD so še en nov način zdravljenja AMD, ki je v začetni fazi kliničnega preskušanja, vendar še ni bil uporabljen na ljudeh. Zdravljenje je bilo preizkušeno na živalih.

Ko bodo zdravilne kapljice za oko postale dovolj varne za človeško uporabo, se bodo začela klinična preskušanja.Morda bo trajalo več kot 10 let (približno leta 2030), da bodo kapljice za oko proti VEGF za mokro AMD na voljo za potrošniško uporabo.

Peroralne tablete

Tableta proti VEGF, ki jo jemlje peroralno (peroralno), bo morda na voljo javnosti v naslednjih petih letih (približno 2025). Oblika tablet v obliki tablet bo ljudem z mokro AMD omogočila, da odpravijo ali zmanjšajo pogostost injekcij proti VEGF.

Zdaj v fazi II kliničnih preskušanj razvijalci peroralnih zdravil za mokro AMD poskušajo odpraviti napake. Zdravilo ima trenutno številne neželene učinke, kot so slabost, krči v nogah in spremembe jeter.

Ko lahko zdravilo štejemo za varno in odpravimo nevarne neželene učinke, ga lahko uporabimo za potrošnike.

Dolgotrajnejše injekcije proti VEGF

Medicinska industrija razvija več novih zdravil proti VEGF, katerih namen je zmanjšati pogostost injekcij. Sem spadajo zdravila, kot sta Abicipar in Sunitinab, ki naj bi bila pred odobritvijo za potrošniško uporabo približno tri do pet let (v letih 2023 do 2025).

Še eno novo zdravilo, Beovu, je že odobreno za uporabo v ZDA, injekcije Beovu lahko trajajo tudi tri mesece, inovativna zdravila pa naj bi bila učinkovitejša pri sušenju tekočine, ki se je nabrala v mrežnici zaradi mokre AMD.

Kombinirano zdravljenje z zdravili

Nova kombinirana zdravila za AMD vključujejo kombinacijo zdravil, ki so že na trgu, za zdravljenje AMD. Cilj je večplastni pristop k zdravljenju, katerega cilj je povečati koristi zdravil in podaljšati trajanje injekcij.

Ena takih kombinacij je kapljica za oko za zdravljenje glavkoma, imenovana Cosopt (dorzolamid-timolol), ki se preskuša v kombinaciji z injekcijami anti-VEGF. Študije kažejo, da lahko ti dve zdravili, če ju dajemo skupaj, pomagata znižati mrežnično tekočino boljše kot samo injekcije proti VEGF.

Radioterapija

Domnevno naj bi radioterapija, podobna vrsti zdravljenja raka, upočasnila rast nenormalnih krvnih žil, ki jih povzroča mokra AMD. Menda naj bi radioterapija delovala enako kot pri zdravljenju raka. To dosežemo z uničenjem hitro rastočih celic.

Toda dolgoročno varnost je treba še vedno oceniti, preden se lahko radioterapija šteje za glavno možnost zdravljenja AMD. V Združenem kraljestvu in Švici sta na voljo dve vrsti radioterapije, ki bosta kmalu na preizkusu v ZDA. Klinična preskušanja naj bi se začela v enem letu (okoli leta 2021).

Nastajajoče zdravljenje suhe AMD

Večina primerov AMD vključuje počasi razvijajoči se tip AMD, imenovan suhi AMD. Trenutno od leta 2020 ni več možnosti zdravljenja suhega AMD, vendar je v načrtu nekaj obetavnih novih terapij.

Terapije z matičnimi celicami

Terapija z matičnimi celicami dobiva zagon pri vseh vrstah zdravljenja danes, vključno z mnogimi oblikami raka, pa tudi pri suhi AMD. Cilj terapije z izvornimi celicami za AMD je, da bodo nove matične celice lahko nadomestile mrežnične celice, ki so jih simptomi AMD poškodovali ali uničili.

Matične celice se pogosto vnesejo v krvni obtok telesa z IV infuzijo. Toda raziskovalci delajo na tem, kako matične celice presaditi neposredno v oči. Ena strategija vključuje dajanje matičnih celic v tekočo suspenzijo, ki jo lahko injiciramo pod mrežnico.

Čeprav je bila terapija z izvornimi celicami za AMD raziskana le v majhnih kliničnih preskušanjih, strokovnjaki pravijo, da ta način zdravljenja obeta veliko, pomanjkljivost pa je, da lahko traja še 10 do 15 let (približno leta 2030 ali 2035) za matične celice učinkovita in varna za potrošnike.

Študija terapije z matičnimi celicami za AMD

Majhna študija, v kateri so sodelovali ljudje z mokro AMD, ki jo je objavil New England Journal of Medicine, je ugotovil, da je uporaba lastnih izvornih celic osebe za nadomestitev poškodovanih mrežničnih celic vodila v ohranjanje ostrine vida eno leto po posegu.

Avtorji študije so zapisali: "Zdi se, da to kaže, da je operacija pomagala ustaviti napredovanje bolezni." Čeprav ta študija ne kaže, da je zdravljenje z matičnimi celicami učinkovito pri suhi AMD, so mnogi znanstveniki prepričani, da bodo prihajajoče študije na matičnih celicah terapija suhe AMD bo obetavna.

Injekcije za suho AMD

Apl-2 je zdravilo, ki ga je mogoče injicirati intravitrealno (neposredno v zadnji del očesa), da pomaga upočasniti napredovanje suhe AMD in zaščiti mrežnične celice pred uničenjem. To zdravljenje je v fazi preskušanja faze III in bo predvidoma na voljo približno v treh do petih letih (okoli leta 2023 do 2025).

Drugi potencialno novi postopki suhega AMD

Na obzorju je še nekaj potencialno učinkovitih novih načinov zdravljenja suhe AMD, med katerimi so:

• Oracea: Peroralni antibiotik s protivnetnimi lastnostmi je morda na voljo ljudem v pozni fazi suhe AMD. Oracea je trenutno v preskušanjih faze III in bo morda na voljo že leta 2021.
• Metformin: Ugotovljeno je bilo, da zdravilo, ki se pogosto daje ljudem s sladkorno boleznijo, zmanjšuje tveganje za nastanek AMD. To je lahko posledica protivnetnih lastnosti metformina. Metformin je od leta 2020 v preskusu faze II.

Beseda iz zelo dobrega

Vaš oftalmolog (ali drug ponudnik zdravstvenih storitev) je strokovnjak, katera vrsta novega zdravljenja AMD je lahko prava za vas. Upoštevati je treba veliko dejavnikov, na primer vrsto AMD, simptome, stopnjo napredovanja bolezni in še več.

Poleg tega ne obstaja nobeno zdravljenje, ki ne bi imelo pomanjkljivosti. Nekatera nova zdravljenja imajo lahko zelo malo stranskih učinkov, vendar so lahko merila za izbiro bolnika (merila, ki se uporabljajo za udeležbo v študiji) zelo stroga (na primer za kirurško vsadljive leče teleskopa). Druga zdravila / zdravila imajo lahko neželene učinke.

Na koncu je pomembno, da med sodelovanjem s svojo zdravstveno ekipo ostanete odprti za nove možnosti in odkrijete najboljše novo zdravljenje AMD za vas.