Vsebina
- Razumevanje RAEB, vrste MDS
- RAEB je oblika MDS z visokim tveganjem
- Diagnoza
- Vrste
- Terminologija, povezana z RAEB
- Kaj je RAEB-T?
- Kako se zdravi RAEB?
Obe obliki imata navadno težko napoved: objavljeni povprečni časi preživetja (zdaj datirani) znašajo od 9 do 16 mesecev. RAEB je povezan tudi s povečanim tveganjem za napredovanje v akutno mieloično levkemijo - rak krvotvornih celic kostnega mozga.
Razumevanje RAEB, vrste MDS
Mielodisplastični sindrom ali MDS se nanaša na družino redkih bolezni krvi, pri kateri kostni mozeg ne proizvaja dovolj zdravih rdečih krvnih celic, belih krvnih celic ali trombocitov. RAEB je razmeroma pogosta vrsta MDS, žal pa je oblika MDS z večjim tveganjem.
Tako kot druge oblike MDS, tudi RAEB običajno prizadene ljudi, starejše od 50 let, vendar se lahko pojavi tudi pri mlajših posameznikih in njegov vzrok trenutno ni znan.
Ko ima oseba obliko MDS, kot je RAEB, lahko kostni mozeg ustvari veliko nerazvitih ali nezrelih celic, ki imajo pogosto čudne oblike, velikosti ali videz v primerjavi z zdravimi. Te zgodnje, mladoletne različice krvnih celic se imenujejo blast celice - izraz, ki se pogosto uporablja pri razpravi o levkemiji. Dandanes mnogi znanstveniki na MDS gledajo kot na obliko raka krvi in kostnega mozga.
Za te motnje so bili uporabljeni različni sistemi razvrščanja. Klasifikacijski sistem Svetovne zdravstvene organizacije poskuša razvrstiti vrste MDS s poudarkom na prognozi za določeno motnjo. WHO trenutno priznava 7 vrst MDS in skupaj RAEB-1 in RAEB-2 predstavljata približno 35-40 odstotkov vseh primerov MDS.
- Ognjevzdržna citopenija z enovrstno displazijo (RCUD)
- Ognjevzdržna anemija z obročastimi sideroblasti (RARS)
- Ognjevzdržna citopenija z večvrstno displazijo (RCMD)
- Ognjevzdržna anemija s presežkom blastov-1 (RAEB-1)
- Ognjevzdržna anemija s presežkom blastov-2 (RAEB-2)
- Mielodisplastični sindrom, nerazvrščen (MDS-U)
- Mielodisplastični sindrom, povezan z izoliranim del (5q)
Ta zgornja imena se pogosto nanašajo na pojav krvi in celic kostnega mozga, ko jih pregledamo pod mikroskopom. Priimek na zgornjem seznamu pa je opredeljen z določeno mutacijo ali spremembo kromosomov v genskem materialu krvotvornih celic kostnega mozga.
V primeru RAEB (obe vrsti) ima ime dva dela: refraktarna anemija; in presežek eksplozij. Anemija je na splošno pomanjkanje zdravih rdečih krvnih celic. Ognjevzdržna anemija pomeni, da anemija ni posledica nobenega od znanih pogostih vzrokov anemije in da se anemija na splošno odpravi le s transfuzijo krvi. Kadar ima oseba refraktarno anemijo in testi odkrijejo večje število nezrelih blastnih celic, kot je običajno, gre za refraktarno anemijo s presežkom blastov.
Oseba z RAEB ima lahko tudi majhno število v drugih celicah, ki jih tvori kostni mozeg. Ljudje z RAEB imajo lahko refraktarno anemijo (nizko število rdečih krvnih celic), refraktarno nevtropenijo (nizki nevtrofilci), refraktarno trombocitopenijo (nizki trombociti) ali kombinacijo obeh.
RAEB je oblika MDS z visokim tveganjem
Za bolnike z diagnozo MDS je pomembno določiti stopnjo tveganja. Nekatere oblike MDS so nizko tvegane, druge srednje tvegane in druge visoko tvegane. Tako RAEB kot RCMD veljata za visoko tvegani obliki MDS. Kljub temu nimajo vsi bolniki z RAEB enake prognoze. Pri tem nastopijo drugi dejavniki, kot so starost, splošno zdravje, značilnosti bolezni in genetika vključenih celic, ki tvorijo kosti.
Diagnoza
Pri sumu na MDS je treba opraviti biopsijo kostnega mozga in aspirat. To vključuje pridobivanje vzorcev kostnega mozga in pošiljanje v laboratorij za analizo in interpretacijo.
Diagnozo postavimo na podlagi tega, kako se celice pojavijo pod mikroskopom, kako se obarvajo z različnimi nabori barvil in markerjev, ki vključujejo uporabo protiteles kot oznak, in v primeru naprednejših podtipov MDS, nekaj, kar imenujemo pretočna citometrija . Pretočna citometrija je tehnika, ki omogoča identifikacijo in razvrščanje celic s posebnimi značilnostmi iz večje populacije celic v danem vzorcu.
Vrste
Obe obliki (1 in 2) RAEB sta povezani s tveganjem za napredovanje v akutno mieloično levkemijo (AML). Poleg tega lahko bolnik z MDS z visokim tveganjem, kot je RAEB, podleže odpovedi kostnega mozga brez napredovanja AML, zato je stanje pogosto samo po sebi smrtno nevarno, brez napredovanja levkemije.
Terminologija, povezana z RAEB
Klasifikacija RAEB je odvisna od razumevanja več izrazov:
- Število eksplozij kostnega mozga: Pridobimo vzorec vašega kostnega mozga in izmerimo število nenormalnih, nezrelih blastnih celic.
- Število eksplozij periferne krvi: Z iglo odvzamemo vzorec krvi iz vene in izmerimo število nenormalnih, nezrelih blastnih celic.
- Auer palice: To bodo zdravniki iskali, ko bodo pod mikroskopom videli vaše eksplozije. Čeprav jih imenujemo Auer "palice", so dejansko v veliko različnih oblikah in velikostih. So manjši od jedra in jih najdemo znotraj citoplazme. Pogosto so v obliki igle s koničastimi konci, lahko pa so v obliki vejice, diamanta ali dolge in bolj pravokotne.
Glede na prisotnost ali odsotnost zgornjih ugotovitev se ugotovi, da ima oseba RAEB-1 ali RAEB-2, kot sledi:
Bolniki z diagnozo RAEB-1, če so imeli (1) število eksplozij kostnega mozga med 5 in 9 odstotki od najmanj 500 preštetih celic ali (2) število perifernih blastov med 2 in 4 odstotki od preštetih vsaj 200 celic, in (3) odsotne Auer palice. Prisotnost merila 1 ali 2 plus 3 primer MDS uvršča med RAEB-1.
Možnosti, da se RAEB-1 spremeni v akutno mieloično levkemijo, so ocenjene na približno 25 odstotkov.
Bolniki z RAEB-2 dobijo diagnozo, če so imeli (1) število eksplozij kostnega mozga med 10 in 19 odstotki od najmanj 500 preštetih celic ali (2) število perifernih blastov med 5 in 19 odstotki od preštetih vsaj 200 celic, ali (3) Auer palice, ki jih je mogoče zaznati. Prisotnost meril 1, 2 ali 3 uvršča primer MDS med RAEB-2.
Ocenjuje se, da so možnosti, da se RAEB-2 spremeni v akutno mieloično levkemijo, od 33 do 50 odstotkov.
Kaj je RAEB-T?
Lahko se srečate z besedno zvezo "refraktarna anemija s prekomernimi eksplozijami v transformaciji" ali RAEB-T Ta izraz je bil v sedanji klasifikaciji mielodisplastičnih sindromov dejansko opuščen.
Večina bolnikov, ki so prej spadali v to kategorijo, je zdaj razvrščena kot akutna mieloična levkemija. V drugem klasifikacijskem sistemu, francosko-ameriško-britanskem (klasifikacija FAB), so bili bolniki razvrščeni v kategorijo RAEB-T, če so imeli (1) število eksplozij kostnega mozga med 20 in 30 odstotki, (2) število perifernih eksplozij vsaj 5 odstotkov ali (3) Auer palice, ki jih je mogoče zaznati, ne glede na število eksplozij.
Še naprej obstajajo spori glede vrednosti kategorizacije RAEB-T kot v sistemu FAB, ločeno od "AML-20-30", kot v sistemu WHO. V številnih velikih kliničnih preskušanjih je v zadnjih letih kljub spremembam v klasifikacijskem sistemu WHO uporabljen izraz RAEB-T. Bistvo za paciente in izvajalce zdravstvenih storitev je, da je morda pomembno vedeti, da obstaja prekrivajoča se terminologija, da ne bi zamudili priložnosti za vključitev v klinično preskušanje.
Kako se zdravi RAEB?
Obravnava RAEB se za različne scenarije razlikuje. Starost in splošno zdravje posameznika lahko vplivata na takšne odločitve o zdravljenju. Bolniki z RAEB bi morali prejemati posodobitve o svojih imunizacijah, kadilci z RAEB pa naj nehajo kaditi. Znaki, da RAEB morda napreduje, vključujejo pogoste okužbe, nenormalne krvavitve, podplutbe in potrebo po pogostejših transfuzijah krvi.
Vsi bolniki z MDS ne potrebujejo takojšnjega zdravljenja, toda bolniki s simptomatsko nizkim številom (anemija, trombocitopenija, nevtropenija s ponavljajočimi se okužbami) to zahtevajo, kar vključuje večino bolnikov z MDS z visokim ali zelo visokim tveganjem (vključno z RAEB-2, ki predstavlja najvišjo stopnja MDS z najslabšo prognozo).
Smernice za prakso Nacionalne celovite mreže za boj proti raku (NCCN) vključujejo splošno zdravje in uspešnost posameznika, Mednarodni sistem prognostičnega točkovanja (IPSS) in revidirane kategorije tveganja za MDS IPSS (IPSS-R) ter druge značilnosti bolezni, ki pomagajo pri vodenju odločitev. Vendar pa pri posameznikih z RAEB ni nobenega pristopa k zdravljenju.
Na splošno obstajajo tri kategorije zdravljenja: podporna oskrba, nizkointenzivne terapije in visokointenzivne terapije. Ta zdravljenja so razložena spodaj:
- Podporna oskrba vključuje antibiotike za okužbe in transfuzije rdečih krvnih celic in trombocitov za simptomatsko nizko število.
- Nizkointenzivne terapije vključujejo rastne faktorje krvnih celic, druga sredstva, kot sta azacitidin in decitabin, imunosupresivno zdravljenje in kemoterapijo z nizko intenzivnostjo. Ta zdravila se lahko izvajajo ambulantno in lahko izboljšajo simptome in kakovost življenja, vendar stanja ne ozdravijo.
- Visokointenzivne terapije vključujejo intenzivno kombinirano kemoterapijo in alogensko presaditev kostnega mozga. Te terapije zahtevajo hospitalizacijo in tvegajo življenjsko nevarne neželene učinke, lahko pa tudi hitreje izboljšajo krvno sliko kot manj intenzivna terapija in lahko spremenijo običajno stanje. Le nekateri posamezniki so kandidati za visokointenzivne terapije.
Klinična preskušanja so tudi možnost za nekatere bolnike. Pred kratkim je dejansko prišlo do kliničnega preskušanja, ki je pokazalo koristi decitabina v primerjavi z najboljšo podporno oskrbo pri starejših bolnikih z anemijo s presežnimi blastmi v transformaciji (RAEBt).
Beseda iz zelo dobrega
Če so vam diagnosticirali RAEB-1, RAEB-2 ali imate drugo vrsto MDS, ki bi veljala za visoko tvegano, se o možnostih pogovorite s svojo zdravstveno ekipo.
Za bolnike z MDS z večjim tveganjem sta azacitidin (5-AZA, Vidaza) in decitabin (Dacogen) dve zdravili, ki ju je FDA odobrila za MDS, ki bi jo lahko upoštevala skupina, odgovorna za vašo oskrbo. Ta zdravila so tako imenovana hipometilacijska sredstva.
Več skupin soglasnikov je navedlo, da je treba pri MDS z večjim tveganjem nemudoma začeti z alogenim HSCT (presaditvijo kostnega mozga) ali zdraviti s hipometilacijskimi sredstvi. Alogenski HSCT (presaditev kostnega mozga od darovalca) je edini potencialno kurativni pristop k MDS, vendar je na žalost realna možnost za premalo bolnikov zaradi starejše starostne skupine, ki jo prizadene MDS, s sočasnim kroničnim zdravjem drugih dejavnikov, značilnih za bolnika.
- Deliti
- Flip
- E-naslov
- Besedilo