Izbira zdravljenja pri esencialni trombocitemiji

Vsebina

• Možnosti zdravljenja

Bistvena trombocitemija (ET) je ena od skupin krvnih motenj, imenovanih mieloproliferativne novotvorbe. Druge vrste mieloproliferativnih novotvorb vključujejo primarno mielofibrozo in policitemijo vero.

Genetske mutacije pri esencialni trombocitemiji vodijo do izredno visokega števila trombocitov (trombocitoza). Mnogi ljudje v času diagnoze nimajo simptomov in bodo imeli normalno pričakovano življenjsko dobo. Zapleti vključujejo nastanek strdkov (kar vodi v možgansko kap, srčni napad, strdek v pljučih ali globoko vensko trombozo), razvoj mielofibroze ali preoblikovanje v akutno mieloično levkemijo (AML). Eden nenavadnih zapletov esencialne trombocitemije je razvoj pridobljene von Willebrandove bolezni, motnje krvavitve.

Večina ljudi bo v določenem trenutku potrebovala terapijo, da bi preprečila zaplete. Vendar običajna pričakovana življenjska doba ni redka.

Možnosti zdravljenja

Če imate diagnozo esencialne trombocitemije, je naslednje naravno vprašanje: "kakšne možnosti imam za zdravljenje?" Obstaja več možnosti, o katerih se mora zdravnik pogovoriti z vami. Zdravljenje, ki ga priporoča zdravnik, verjetno temelji na več dejavnikih: simptomih, starosti in laboratorijskih vrednostih. Večina ljudi bo preživela nekaj let, ne da bi potrebovala zdravljenje, ki se običajno začne, če se razvije strdek.

1. Aspirin: Dnevni nizki odmerek aspirina se običajno uporablja za zdravljenje ljudi z vazomotoričnimi simptomi. Simptomi vazomotorja vključujejo glavobol, omotico, bolečine v prsih, pekoč občutek v rokah in nogah ter spremembe vida. Nenavadno je, da se zdravljenje z aspirinom uporablja tudi pri drugih zdravljenjih. Zdravljenje z velikimi odmerki aspirina je povezano s povečanim tveganjem za krvavitev in ni priporočljivo.
2. Hidroksiurea: Peroralno kemoterapevtsko sredstvo hidroksiureja z zmanjšanjem števila trombocitov zmanjša tveganje za trombozo pri esencialni tromobcitozi. Hidroksiurea se začne z majhnimi odmerki in stopnjuje, dokler število trombocitov ni približno normalno (100.000 - 400.000 celic na mikroliter). Hidroksiurea se na splošno dobro prenaša brez pomembnih stranskih učinkov. Neželeni učinki vključujejo hiperpigmentacijo (zatemnitev) kože, spremembe nohtov (običajno temne črte pod nohtom), kožni izpuščaj in razjede na ustih. Hidroksiurea prav tako znižuje število belih krvnih celic (zlasti število nevtrofilcev) in hemoglobina, kar zahteva natančno spremljanje s popolno krvno sliko (CBC).
3. Anagrelid: Anagrelid je peroralno zdravilo, ki znižuje število trombocitov z zaviranjem tvorbe trombocitov v kostnem mozgu. Običajno se uporablja, kadar hidroksiurea ni učinkovita. Podobno kot pri hidroksiureji se tudi anagrelid začne z majhnimi odmerki in povečuje do želenega učinka. Neželeni učinki vključujejo glavobol, palpitacije (hiter srčni utrip), zastajanje tekočine in drisko. Ti neželeni učinki običajno izzvenijo z nadaljevanjem zdravljenja.
4. Alfa interferon: Alfa interferon se lahko uporablja za nadzor števila trombocitov pri esencialni trombocitemiji, policitemiji veri in primarni mielofibrozi. Prav tako lahko zmanjša velikost vranice. Alfa interferon se daje subkutano (pod kožo) vsak dan. Alfa interferon je na voljo tudi v dolgotrajni obliki, imenovani pegilirani interferon, ki jo lahko dajemo enkrat na teden. Interferonsko zdravljenje je običajno rezervirano za nosečnice ali ljudi, ki se ne odzovejo na zdravljenje s hidroksiureo.
5. Trombocitereza: Trombocitereza je postopek, ki trombocite odstrani iz obtoka. Kri se odstrani z intravenskim (IV) katetrom in zbere v aparatu, kjer se trombociti ločijo od ostalih delov krvi (belih krvnih celic, rdečih krvnih celic in plazme). Krv, zmanjšana za trombocite, se v telo vrne s fiziološko raztopino ali plazmo. Trombocitereza je rezervirana za ljudi z izredno visokim številom trombocitov, resnim nastajanjem strdkov (v pljučih, možganih) ali krvavitvami. Učinek trombocitereze je začasen, zato bo treba začeti drugo zdravljenje za dolgoročno kontrolo števila trombocitov.

Vsa zgoraj obravnavana zdravljenja ne zdravijo esencialne trombocitemije. Zmanjšajo le število trombocitov in s tem zmanjšajo tveganje za nastanek strdka ali pridobljene von Willebrandove bolezni.Trenutno ni zdravilne terapije za esencialno trombocitemijo. Na srečo lahko večina ljudi z esencialno trombocitemijo kljub pomanjkanju kurativne terapije živi polno produktivno življenje.